中国科学家完成首例基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者

原标题:中国科学家完成了第一个基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者

用于白血病技术的造血干细胞移植已日趋成熟。然而,通过这种方法同时治愈艾滋病仍然是一个全球性问题。

自艾滋病被发现以来的40年间,10年前的“柏林病人”和今年3月报道的“伦敦病人”已经实现了“功能治愈”和“持续缓解,需要继续观察”。他们的主治医生使用了类似的“一石二鸟”:在CCR5Δ32/Δ32造血干细胞移植后,HIV-1患者长期缓解,这可以防止白血病复发并完全治愈艾滋病。

9月11日,北京大学 - 清华大学生命科学联合中心邓洪奎研究组,人民解放军总医院第五医疗中心陈虎研究组和首都医科大学北京佑安医院吴昊研究组合作进行顶级医疗期刊《新英格兰医学杂志》(新英格兰医学杂志)发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》(在艾滋病病毒和急性淋巴细胞白血病患者中编辑干细胞的CRISPR)的研究论文,建立了基于CRISPR的人成体造血干细胞的CCR5。遗传编辑技术系统实现了基因编辑后成体造血干细胞长期稳定的造血系统重建。

与前两位直接移植“天然”CCR5Δ32/Δ32造血干细胞的患者不同,邓洪奎等人建立的研究小组联合报道了第一代使用第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9在HSPCs(造血细胞)中的应用。在干细胞和祖细胞中编辑CCR5基因,并成功移植到一名患有HIV和急性淋巴细胞白血病的27岁男性患者身上。